신약 개발 생태계의 구조적 전환: 쏠림과 신규 타깃 감소

• 원본 제목: 다음 역은 New Target
• 발행일: 2026-09-15
• 발행기관: 다올투자증권
• 원본 카테고리: 산업
• 원본 파일: 리포트_260915_다올투자증권_다음 역은 New Target.pdf
• 자동 검토 상태: REVIEW_REQUIRED
• 모델/프롬프트: Qwen3.5-35B-A3B-4bit / adaptive-v2.32-narrative-focus

자동 검토 메모: points: 표·차트 중심 페이지 인용 — 항목 보류; 섹션 범위 검토로 현재 질문에 직접 답하지 않는 항목 4건 숨김; points: E047 인용 밖 숫자(근거 전체에는 있음): 17321; uncertainties: E049, E050 인용 밖 숫자(근거 전체에는 있음): 17321; uncertainties: E071 인용 밖 숫자(근거 전체에는 있음): 1, 27; E071 인용 밖 기간(근거 전체에는 있음): H1; points: E012, E013, E014 인용 밖 숫자(근거 전체에는 있음): 16; points: E029, E030 인용 밖 숫자(근거 전체에는 있음): 427; points: E056 인용 밖 숫자(근거 전체에는 있음): 2025, 2033; 그 외 33건은 상태 기록 참조

신약 개발 생태계의 구조적 전환: 쏠림과 신규 타깃 감소

핵심: 연간 신규 타깃 수는 2021 년 131 개에서 2025 년 41 개로 급감하여, 새로운 타깃 진입 속도가 느려지고 있다. (근거: p. 3, p. 10)

• 빅파마의 투자 기준은 초기 임상 효과, 바이오마커, 작용기전, 기존 치료 차별성, 병용 및 적응증 확대 가능성 등을 종합적으로 살펴본다. (근거: p. 3, p. 16)
• 초기 개발 단계에서도 유전학적 근거가 명확하면 기술이전이나 M&A 가 가능하며, Genhouse 의 GH31 은 전임상 단계에서 Gilead Sciences 에 8,000 만 달러의 계약금과 최대 15.3 억 달러 규모의 기술이전을 성사시켰다. (근거: p. 3, p. 15)

차세대 타깃 진화: 비만, 망막질환, 항암 분야의 기전적 전환

핵심: 기존 GLP-1 계열 약물은 근육 보존, 지속성, 위장관계 부작용 등의 한계를 남겼으며, 이를 극복하기 위한 새로운 타깃으로 Amylin, UCN2, ALK7 등이 주목받고 있다. (근거: p. 5)

• Amylin 계열은 췌장에서 인슐린과 함께 분비되어 포만 신호를 높이며, GLP-1 계열과의 병용으로 체중 감량 효과를 높일 수 있고 일부 후보물질에서 양호한 위장관계 내약성이 확인되었다. (근거: p. 19)
• Novo Nordisk 의 cagrilintide 와 Eli Lilly 의 eloralintide 는 임상 3 상에 진입했으며, Eli Lilly 의 eloralintide 는 2 상에서 48 주 최대 20.1% 의 체중 감소를 기록하였다. (근거: p. 19)
• Roche 의 petrelintide 는 2 상에서 체중 감량 효과와 양호한 위장관계 내약성을 확인했으며, 단독 요법뿐 아니라 자체 GLP-1/GIP 이중작용체 CT-388 과의 병용으로도 개발될 계획이다. (근거: p. 19)
• Abbvie 는 2025 년 3 월 Gubra 의 ABBV-295 를 계약금 3.5 억달러, 최대 22.25 억달러 규모로 기술 도입했고, Roche 는 같은 달 Zealand Pharma 의 petrelintide 를 계약금 16.5 억달러, 최대 53 억달러 규모로 확보했다. (근거: p. 19)
• UCN2(Urocortin-2) 는 CRF2 수용체를 활성화해 지방은 줄이면서 근육은 늘리는 방향으로 작용하여 GLP-1 치료에서 나타날 수 있는 근육 감소를 보완할 수 있다. (근거: p. 21)
• 한미약품의 HM17321 은 전임상에서 체중과 체지방을 줄이는 동시에 제지방량을 늘렸으며, GLP-1 계열과의 병용에서도 이러한 효과를 확인했다. (근거: p. 5, p. 21)
• Genentech(Roche 자회사) 은 2026 년 8 월 임상 1 상 단계의 HM17321 을 계약금 1.9 억달러, 최대 약 23 억달러 규모로 기술도입했다. (근거: p. 21)
• Vabysmo(바비스모; Roche) 는 VEGF-A 와 Ang-2 를 이중 억제하여 혈관 누출을 줄이고 혈관 안정성을 유도하며, 최대 16 주 간격 투여가 가능해 기존 anti-VEGF 치료제 대비 투여 빈도를 대폭 줄였다. (근거: p. 25)
• TIE2 는 혈관내피세포에서 발현되어 혈관 장벽 (BRB) 을 강화하고 누출을 줄이는 수용체로, 이를 직접 활성화하는 차세대 치료제 개발이 진행 중이다. (근거: p. 26)
• 인제니아테라퓨틱스의 IGT-427(MK-8748) 은 VEGF 억제와 TIE2 활성화를 결합한 이중항체로, 2022 년 전임상 단계에서 EyeBio 에 기술이전 (L/O) 되었고 2024 년 MSD 의 EyeBio 인수 이후 글로벌 개발이 본격화되었다. (근거: p. 26)
• IGT-427 는 습성 황반변성 임상 1/2a 상에서 투여 1 주 내 치료 반응과 4 주 내 망막 구조 정상화를 확인했으며, 현재 nAMD 대상 임상 2b/3 상과 DME 대상 3 상을 진행 중이다. (근거: p. 26)
• 큐라클도 맵틱스와 함께 TIE2 활성화와 VEGF 억제를 결합한 망막질환 이중항체 MT-103(MMT-205) 을 개발하고 있으며, 2026 년 5 월 전임상 단계에서 미국 Memento Medicines 에 기술이전했다. (근거: p. 26)
• Wnt 신호는 망막 혈관 장벽을 형성하고 유지하는 데 핵심적인 역할을 하며, Wnt 신호가 약해지면 장벽이 손상되어 누출과 부종이 증가한다. (근거: p. 27)
• 글로벌 황반변성 치료제 시장은 2025 년 약 79 억달러에서 2033 년 약 168 억달러로 확대될 전망이다. (근거: p. 28)
• B7-H3 는 소세포폐암, 전립선암, 유방암 등 다양한 고형암에서 높은 발현을 보이며, ADC 타깃으로서 가치가 높아지고 있다. (근거: p. 29)
• Daiichi Sankyo 와 MSD 가 개발 중인 B7-H3 ADC(I-DXd) 는 소세포폐암 임상 2 상에서 객관적 반응률 48.2%, 무진행 생존기간 4.9 개월을 기록했으나, 간질성 폐질환 등 안전성 이슈가 확인됐다. (근거: p. 30)
• MSD, GSK, Roche 등 빅파마가 B7-H3 ADC 파이프라인에 수백억 달러 규모의 투자를 진행하며 상업화를 앞둔 치료 축으로 자리잡고 있다. (근거: p. 30)
• G12C 저해제에 이어 RAS(ON) 저해제인 daraxonrasib(다락손라십) 이 췌장암 3 상에서 전체생존기간을 6.7 개월에서 13.2 개월로 연장하며 2026 년 8 월 FDA 승인을 받아 상업화에 성공했다. (근거: p. 29, p. 30, p. 31)
• DAC(Degrader-Antibody Conjugate) 는 특정 단백질을 제거하는 방식으로 작용하며, BMS, Roche, J&J 등 빅파마가 관련 플랫폼을 확보하기 위한 M&A 와 공동개발을 진행 중이다. (근거: p. 34, p. 35)
• DAC 의 경쟁력은 항체, 링커, 분해제의 최적 조합에 달려 있으며, 현재 GSPT1, SMARCA2/4, CDK9 등 다양한 분해 표적에 대한 개발이 진행 중이다. (근거: p. 36)

반대 근거와 제약

• B7-H3 ADC(I-DXd) 는 3 등급 이상 치료관련 이상반응이 36.5% 로 나타났으며, 간질성 폐질환 발생률이 12.4% 로 지속적인 모니터링이 필요하다. (근거: p. 29, p. 30)
• G12C 저해제는 해당 변이 환자에게만 사용 가능하고, 활성화된 RAS 를 충분히 억제하기 어렵다는 한계가 있다. (근거: p. 31)
• MAT2A 저해제 중 Servier 의 AG-270 과 BeOne Medicines 의 BG-89894 는 임상 1 상 이후 개발이 중단됐다. (근거: p. 33)
• DAC 는 정상세포에도 필요한 단백질을 제거할 경우 독성이 발생할 수 있어, 부작용 관리가 핵심 과제이다. (근거: p. 36)

확인이 필요한 부분

• Roche 의 HM17321 은 사람 효능 데이터가 충분히 축적되기 전 이뤄진 대형 딜로, 전임상 효과가 사람에서도 재현되는지가 주요 관전 포인트이다. (근거: p. 5, p. 21)
• Gubra 의 GUB-UCN2 는 2026 년 7 월 임상 1/2a 상에 진입해 단독요법과 GLP-1 기반 치료제와의 병용 가능성을 평가 중이며, 첫 단회투여 데이터는 1H27 공개될 예정이다. (근거: p. 21)
• 올릭스의 OLX501A 는 현재 1H27 임상 1 상 진입을 목표로 하고 있어 글로벌 ALK7 임상 진전이 기술이전 모멘텀으로 작용할 전망이다. (근거: p. 5, p. 18, p. 23)
• DAC 개발 기술 확보를 위한 투자와 임상적 성공 간의 연관성은 아직 검증되지 않았다. (근거: p. 35)
• MAT2A 저해제 IDE397 의 후속 임상에서 효능의 재현성과 지속성이 확인되는지가 타깃 가치를 결정할 전망이다. (근거: p. 33)
• DAC 의 구체적인 임상 데이터 발표 일정은 아직 공개되지 않았다. (근거: p. 35)

한미약품: Top Pick 및 HM17321 기술이전과 밸류에이션 상향

핵심: 한미약품의 HM17321(LA-UCN2) 은 Genentech(Roche) 에 1.9 억달러의 계약금과 최대 23 억달러의 마일스톤을 포함하여 기술이전되었다. (근거: p. 7, p. 43)

• HM15275 임상 1 상에서 4 주 투여 후 29 일차 위약 보정 평균 체중 감소율은 4.81% 였다. (근거: p. 7, p. 46)
• 2027 년 주요 모멘텀은 임상 데이터 확보 및 Roche 주도 후속 임상 진입이다. (근거: p. 7, p. 43)

올릭스·인제니아·오름테라퓨틱: 임상 모멘텀과 수급 리스크

핵심: OLX501A 는 전임상에서 지방조직 내 ALK7 mRNA 를 70 일 시점 약 89% 감소시켰으며, 49 일 시점 내장지방 부피는 투여 전 대비 29% 감소한 효능을 확인했다. (근거: p. 38, p. 53)

• OLX501A 는 GLP-1 계열 (터제파타이드) 과 병용 시 고용량 단독 투여군과 유사한 체지방 감소 효과를 보이면서 제지방 감소는 완화되고, 투약 중단 후 체지방 재증가도 상대적으로 낮게 나타났다. (근거: p. 53)
• 탈모 치료제 OLX104C 는 호주 임상 1b 상을 종료했으며, 연내 임상 2a 상 진입 및 첫 환자 투약을 목표로 하고 있다. (근거: p. 38, p. 55)
• OLX104C 는 뉴질랜드에 2a 상 IND 신청을 하며 다국가 임상으로 확대하고 있으며, 2a 상에서는 모발 증가 등 치료 유효성을 본격적으로 평가할 예정이다. (근거: p. 38, p. 55)
• 올릭스는 2025 년 Eli Lilly 에 기술이전한 OLX702A(MARC1; MASH) 의 후속 임상 및 마일스톤 수취를 기대하고 있다. (근거: p. 38, p. 40, p. 59)
• IGT-303(만성신장질환) 은 현재 글로벌 임상 2a 상을 진행 중이며, 2027 년 임상 데이터 확보 및 기술이전을 목표로 하고 있다. (근거: p. 38, p. 65, p. 70)
• IGT-302(녹내장) 은 현재 전임상 단계로 2027 년 내 임상 1 상에 진입할 계획이다. (근거: p. 38, p. 65, p. 71)
• 9 월 18 일 1 개월 보호예수 해제로 유통가능 주식 비중이 58.3% 까지 확대될 예정이다. (근거: p. 65, p. 74)
• 2025 년 하반기 약 1,450 억원 규모의 CPS 발행을 통해 유동성을 확보했으나, 현금 증가가 자체 영업현금흐름보다 기술이전 및 외부 자금조달에 기반하고 있어 향후 임상 확대에 따른 현금 소진과 추가 마일스톤 유입 여부가 중요하다. (근거: p. 78)

반대 근거와 제약

• 9 월 18 일 1 개월 보호예수 해제로 인해 단기 수급 부담이 존재하며, 유통가능 주식 수 증가로 주가 변동성 확대 가능성이 있다. (근거: p. 38, p. 40, p. 65, p. 74)
• 2025 년 매출 0 억, 영업이익 -518 억의 적자 구조 속에서 현금 증가가 자체 영업현금흐름보다 기술이전 및 외부 자금조달에 기반하고 있어, 향후 임상 확대에 따른 현금 소진과 추가 마일스톤 유입 여부가 불확실하다. (근거: p. 77, p. 78)

확인이 필요한 부분

• OLX104C 의 임상 2a 상 계약 포함 여부는 공개되지 않았다. (근거: p. 38, p. 57)
• IGT-303(CKD) 의 임상 2a 상 결과가 TIE2 플랫폼의 적응증 확장 가능성을 판단할 주요 변수이다. (근거: p. 65, p. 72)
• ORM-6151 의 실제 데이터 공개 일정은 미정이다. (근거: p. 77, p. 83)